Avances de la terapia CRISPR CAS9 en Fibrosis Quística
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Editor
Universidad Católica de Cuenca.
Resumen
Advances in clustered regularly interspaced short palindromic repeats associated with protein 9 therapy have boosted forward research of cystic fibrosis, a weakening genetic disease. This gene-editing technique holds promise for correcting the mutations responsible, offering an exciting prospect for patients.
However, this technology is still in clinical trials, as regulatory and safety challenges are being faced, and efforts are ongoing to deal with its limitations by optimizing efficiency, reducing off-target effects, customizing approaches, and developing specific delivery methods. Therefore, continuous research and technique optimization are essential to bring advances from the laboratory to successfully apply them in clinical practice, as in recent years, tests have shown promising results, demonstrating that application in humans could be possible within 5 to 10 years.
Descripción
Los avances en la terapia de las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas asociada a la proteína 9 han impulsado la investigación en el tratamiento de la fibrosis quística, una enfermedad genética debilitante. Esta técnica de edición genética promete corregir las mutaciones responsables, ofreciendo una perspectiva emocionante para los pacientes.
No obstante, está tecnología está en ensayos clínicos, pues aún se enfrentan desafíos regulatorios y de seguridad, donde se está tratando de lidiar con sus limitantes mediante la optimización de la eficiencia, la reducción de efectos fuera del objetivo, personalización de enfoques y el desarrollo de métodos de entrega específicos, por ello la investigación continua y la optimización de técnicas son esenciales para llevar los diversos avances obtenidos desde el laboratorio hasta aplicaciones clínicas exitosas, pues durante los últimos años mediante las pruebas realizadas se han tenido buenos resultados, y se ha demostrado que se podrá aplicar en humanos en un lapso de 5 a 10 años.
Palabras clave
FIBROSIS QUÍSTICA, INVESTIGACIÓN GENÉTICA, PROTEÍNA 9 ASOCIADA A CRISPR, RESULTADO DEL TRATAMIENTO, TECNOLOGÍA DE GENÉTICA DIRIGIDA Y TERAPIA GENÉTICA, CYSTIC FIBROSIS, GENE RESEARCH, CRISPR-ASSOCIATED PROTEIN 9, TREATMENT OUTCOME, TARGETED GENE TECHNOLOGY, AND GENE THERAPY
Citación
VANCUOVER: Vera M. Avances de la terapia CRISPR CAS9 en fibrosis quística. Médico. Cuenca-Ecuador. Universidad Católica de Cuenca. 2024. [citado el DIA de MES de AÑO]. Disponible en: (dirección url en donde está el documento)
